אקסלון: התרופה שנלחמת באלצהיימר
המוצר: תרופה לטיפול בחולי אלצהיימר
המפתחת: פרופ' מרטה וינשטוק-רוזין החברה: נוברטיס
תחילת הפיתוח: 1981
ב-1984, בעת שפרופ’ מרטה וינשטוק-רוזין (בתמונה) עבדה כחוקרת בבית הספר לרוקחות באוניברסיטה העברית, חלתה חמותה באלצהיימר. פרופ’ וינשטוק-רוזין חזתה מקרוב בהשפעה ההרסנית שיש למחלה על החולה ועל בני משפחתו.
האלצהיימר היא מחלה כרונית פרוגרסיבית המאופיינת בפגיעה בזיכרון לטווח קצר ובאיבוד הדרגתי של יכולת התפקוד והקוגניציה. לעתים קרובות מלווה המחלה בשינויי התנהגות כגון אדישות או אגרסיביות, חרדה, דיכאון ופרנויה. 26 מיליון איש בעולם מאובחנים כיום כחולי אלצהיימר.
המפגש האישי של פרופ’ וינשטוק-רוזין עם המחלה התרחש במהלך מחקרה על מנגנון הדיכוי הנשימתי של מורפין. החוקרת גילתה אז כי המנגנון קשור בעיכוב השחרור של מוליך עצבי בגזע המוח בשם אצטילכולין. כאשר נתנה לחולים תכשיר שמעכב את האנזים כולינאסטראז, המונע פירוק של אצטילכולין, הסתבר כי הוא מבטל את ההשפעה של מורפין לדיכוי נשימה.
הבעיה היתה שהתכשיר היה רעיל ולא יציב כימית. בעקבות הגילוי ניסתה פרופ’ וינשטוק-רוזין לפתח במעבדות של האוניברסיטה העברית מעכבי כולינאסטראז שיהיו יציבים ובטוחים יותר. כך נולד חומר חדש שזכה לשם הקוד RA7.
בשלב זה נתקלה פרופ’ וינשטוק-רוזין בממצא לפיו קיים מתאם הפוך בין רמות האצטילכולין בקליפת המוח ובהיפוקמפוס לבין מידת הפגיעה בזיכרון בחולי אלצהיימר. החוקרת הבינה כי ה-RA7 יכול לתת מענה לבעיית הפגיעה בזיכרון על ידי הארכת משך ההשפעה של האצטילכולין באזורי מוח אלה. ההשערה אומתה בניסויים בחולדות, והיה זה צעד לכיוון תרופה מהפכנית.
פרופ’ וינשטוק-רוזין המשיכה בפיתוח ה-RA7 עד 1986 והוא נרשם כפטנט. האוניברסיטה הציעה את החומר לחברת טבע, במטרה שתמשיך לפתחו לכדי תרופה. אולם טבע סירבה להצעה והחומר נמכר לחברת סנדוז השוויצרית, שהפכה בהמשך לחברת נוברטיס.
תהליך הפיתוח נמשך כעשור, וב-1997 החל שיווק התרופה תחת השם המסחרי אקסלון (Exelon). בניסויים ובמחקרים התגלה כי אקסלון משפרת תפקוד קוגניטיבי והפרעות התנהגות בקרב 30% מחולי האלצהיימר ומאטה את ההידרדרות בקרב 60% מהם.
מכירותיה השנתיות של אקסלון נעו בין 500 מיליון ל-1 מיליארד דולר עד לפקיעת הפטנט ב-2006. ב-2014 זכתה פרופ’ וינשטוק-רוזין בפרס ישראל בחקר הרפואה.
